Masahiko Ajiro 研究室

主宰者：Masahiko Ajiro
国立がん研究センター

AI 要約（直近 5 年の研究成果）

本研究室は、遺伝子の発現制御における「RNA切り接ぎ」の異常が引き起こす疾患の分子機構を解明し、それらの治療開発を目指しています。DNA上の遺伝子情報は通常、特定の領域を取り出して組み合わせるRNA切り接ぎ過程を経てタンパク質に翻訳されます。しかし遺伝子変異などによってこのプロセスが乱れると、多発性骨髄腫、ファブリー病、不整脈症候群、神経変性疾患など多様な疾患が発症することが知られています。研究室では、単一細胞解析、ゲノムワイド解析、CRISPR遺伝子編集などの最先端手法を用いて、病態の本体となるRNA切り接ぎの異常を同定し、その制御メカニズムを明らかにしています。 特に注目されるのは、RNA切り接ぎの異常を「治す」ための小分子化合物やアンチセンスオリゴヌクレオチドの開発です。研究室で開発された化合物は、細胞内でCLKという酵素をターゲットとしてSRSF6などのRNA切り接ぎ因子を活性化させ、正常な遺伝子発現パターンを回復させることが示されています。これらの候補物質は既に実験室での検証を経て、動物モデルでの有効性も確認されており、臨床応用に向けた段階にあります。本研究室のアプローチは、遺伝子レベルでの根本的な治療戦略として、今後多くの難治性疾患の克服につながる可能性を秘めています。

※ AI（Claude）が、公開されている論文要旨から研究の問い・手法・主要な発見を事実情報として抽出・再構成して自動生成しています。誤りを含む可能性があるため、正確性は研究室公式情報でご確認ください。

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