Kazuhiko Nakatani 研究室

主宰者：Kazuhiko Nakatani
大阪大学

AI 要約（直近 5 年の研究成果）

本研究室では、遺伝子の異常な繰り返し配列に関する疾患の治療法開発を目指し、小分子化合物とDNA・RNA の相互作用の仕組みを解明する研究を進めています。ハンチントン病、脊髄小脳変性症、筋緊張性ジストロフィーなど、CAG やCGG、GGGGCC などの反復配列の異常な伸長が原因となる遺伝性疾患を対象としています。これらの疾患では、異常に増加した繰り返し配列が異常な立体構造を形成し、細胞の正常な機能を阻害することが問題となっています。 研究では、ナフチリジンなどの芳香族化合物を主成分とした小分子化合物を設計・合成し、これらが繰り返し配列の立体構造にどのように結合するかを調べています。核磁気共鳴（NMR）分光法、X線結晶構造解析、表面プラズモン共鳴（SPR）などの物理化学的手法を組み合わせて、原子レベルでの結合メカニズムを解析しています。さらに、機械学習などの計算手法も導入し、より効果的な化合物の探索を加速させています。 これまでの研究により、設計した小分子化合物が反復配列の構造を安定化させ、遺伝子発現の異常や有害なタンパク質の産生を抑制できることが示されています。動物モデルを用いた検証では、疾患に関連した表現型の改善が報告されており、新しい治療薬開発への道を切り開いています。

※ AI（Claude）が、公開されている論文要旨から研究の問い・手法・主要な発見を事実情報として抽出・再構成して自動生成しています。誤りを含む可能性があるため、正確性は研究室公式情報でご確認ください。

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