Tsukasa Ohmori 研究室
主宰者：Tsukasa Ohmori
自治医科大学
AI 要約（直近 5 年の研究成果）
本研究室は、遺伝子治療と遺伝子編集技術を用いて、治療が困難な遺伝性疾患の根治を目指しています。特に出血性疾患である血友病に対して、患者の肝臓で持続的に凝固因子を産生させるアプローチに取り組んでいます。ウイルスベクターやゲノム編集ツールなどの医療用機器を開発・最適化することで、より効果的で安全な治療法の実現を追求しています。
研究の中心は、アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターの改良と利用です。治療用遺伝子を患者の細胞に効率よく届けるため、ウイルスの製造方法や品質評価法の改善、さらには免疫回避能を持つベクターの開発を進めています。同時に、CRISPR/Cas9などのゲノム編集酵素を小型化・高活性化することで、AAVの搭載容量という制約を克服する工夫も行っています。
さらに本研究室では、編集対象となる医療用蛋白質そのものの機能強化にも注力しています。血液凝固因子の分泌能力や活性を遺伝的に改良し、より少ない投与量で治療効果が得られるよう工夫する研究です。細胞培養実験と動物モデルを組み合わせながら、基礎研究から治療応用まで、一貫した開発アプローチを展開しています。
※ AI（Claude）が、公開されている論文要旨から研究の問い・手法・主要な発見を事実情報として抽出・再構成して自動生成しています。誤りを含む可能性があるため、正確性は研究室公式情報でご確認ください。
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関連研究室(8 件)
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研究成果（34 件）
- DOI: https://doi.org/10.1016/j.omta.2026.201700
- DOI: https://doi.org/10.1016/j.jtha.2026.06.003
- DOI: https://doi.org/10.1038/s41467-026-71626-2
- DOI: https://doi.org/10.1182/blood-2025-4320
- DOI: https://doi.org/10.1182/blood.2024027870
- DOI: https://doi.org/10.1161/jaha.124.039878
- DOI: https://doi.org/10.1038/s41420-025-02630-6
- DOI: https://doi.org/10.1089/hum.2024.261
- DOI: https://doi.org/10.1016/j.jtha.2025.05.002
- DOI: https://doi.org/10.1038/s41598-025-86847-6
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- DOI: https://doi.org/10.1039/d5pm00189g
- DOI: https://doi.org/10.1016/j.exphem.2025.105150
- DOI: https://doi.org/10.1182/blood.2025028481
- DOI: https://doi.org/10.1161/atvbaha.123.319460
- DOI: https://doi.org/10.1182/bloodadvances.2023012391
- DOI: https://doi.org/10.1016/j.jos.2024.04.008
- DOI: https://doi.org/10.1016/j.omtm.2024.101256
- DOI: https://doi.org/10.1182/bloodadvances.2023010838
- DOI: https://doi.org/10.1016/j.rpth.2023.101803
- DOI: https://doi.org/10.1016/j.rpth.2023.101073
- DOI: https://doi.org/10.1016/j.rpth.2023.101219
- DOI: https://doi.org/10.1016/j.cell.2023.08.031
- DOI: https://doi.org/10.1016/j.omtm.2023.08.016
- [2023] PAM-flexible Cas9-mediated base editing of a hemophilia B mutation in induced pluripotent stem cellsDOI: https://doi.org/10.1038/s43856-023-00286-w
- DOI: https://doi.org/10.1002/jgm.3505
- DOI: https://doi.org/10.1007/978-1-0716-3016-7_15
- DOI: https://doi.org/10.11406/rinketsu.64.377
- DOI: https://doi.org/10.1016/j.omtm.2022.10.014
- DOI: https://doi.org/10.1038/s41598-022-15840-0
- DOI: https://doi.org/10.11406/rinketsu.63.1558
- DOI: https://doi.org/10.1038/s41598-021-94307-0
- DOI: https://doi.org/10.1016/j.omtm.2021.06.004
- [2021] Non-viral ex vivo genome-editing in mouse bona fide hematopoietic stem cells with CRISPR/Cas9DOI: https://doi.org/10.1016/j.omtm.2021.01.001
- DOI: https://doi.org/10.2491/jjsth.32.17
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