Takafumi Hiramoto 研究室（自治医科大学）

AI 要約（直近 5 年の研究成果）

本研究室は、遺伝子疾患の治療法開発に取り組んでいます。特に、血友病などの凝固因子欠損症を対象として、ゲノム編集技術と遺伝子治療ベクターを組み合わせた新しい治療アプローチの開発を進めています。患者由来の細胞やマウスモデルを用いた実験を通じて、遺伝的異常の修復や機能改善の可能性を検証しています。ゲノム編集では、CRISPR関連酵素の性能向上に注力しています。ウイルスベクターでの運搬に適した小型の編集酵素の開発や、目的の遺伝子をより広い範囲で認識できるよう酵素を改変する研究を進めています。また塩基編集という方法を用いて、患者の遺伝子変異を直接修正し、失われた機能を回復させるアプローチも展開しています。一方、治療用ウイルスベクターの改良にも取り組んでいます。肝臓への効率的な遺伝子搬送や、患者の免疫応答による治療効果低下の問題に対処するため、ベクターの設計や投与方法の工夫を行っています。これら基礎研究の知見は、実際の臨床応用を目指した前臨床試験へと発展させられています。

※ AI（Claude）が、公開されている論文要旨から研究の問い・手法・主要な発見を事実情報として抽出・再構成して自動生成しています。誤りを含む可能性があるため、正確性は研究室公式情報でご確認ください。

外部リンク

研究成果（15 件）

[2026] Engineering a compact high-fidelity Staphylococcus aureus Cas9 variant with broader targeting range and mechanistic insights into its activation
DOI: https://doi.org/10.1038/s41467-026-71626-2
[2025] Therapeutic base editing to generate a gain-of-function <i>F9</i> variant for hemophilia B
DOI: https://doi.org/10.1182/blood.2024027870
[2024] Cure of Congenital Purpura Fulminans via Expression of Engineered Protein C Through Neonatal Genome Editing in Mice
DOI: https://doi.org/10.1161/atvbaha.123.319460
[2023] Genome editing of patient-derived iPSCs identifies a deep intronic variant causing aberrant splicing in hemophilia A
DOI: https://doi.org/10.1182/bloodadvances.2023010838
[2023] PB0985 Cure of Congenital Purpura Fulminant by Neonatal Genome Editing to Express an Engineered Protein C in Mice
DOI: https://doi.org/10.1016/j.rpth.2023.101803
[2023] PB0165 Gene Correction of Human Hemophilia B Mutation by PAM-Flexible Cas9-Mediated Base-Editing Approach
DOI: https://doi.org/10.1016/j.rpth.2023.101073
[2023] PB0183 Efficient Gene Transduction in Pigs and Macaques with the Engineered AAV Vector AAV.GT5 for Hemophilia B Gene Therapy
DOI: https://doi.org/10.1016/j.rpth.2023.101219
[2023] An AsCas12f-based compact genome-editing tool derived by deep mutational scanning and structural analysis
DOI: https://doi.org/10.1016/j.cell.2023.08.031
[2023] Efficient gene transduction in pigs and macaques with the engineered AAV vector AAV.GT5 for hemophilia B gene therapy
DOI: https://doi.org/10.1016/j.omtm.2023.08.016
[2023] PAM-flexible Cas9-mediated base editing of a hemophilia B mutation in induced pluripotent stem cells
DOI: https://doi.org/10.1038/s43856-023-00286-w

続きを表示（残り 5 件）

[2023] Successful liver transduction by re‐administration of different adeno‐associated virus vector serotypes in mice
DOI: https://doi.org/10.1002/jgm.3505
[2022] The seroprevalence of neutralizing antibodies against the adeno-associated virus capsids in Japanese hemophiliacs
DOI: https://doi.org/10.1016/j.omtm.2022.10.014
[2022] [Application of genome editing technology in gene therapy].
DOI: https://doi.org/10.11406/rinketsu.63.1558
[2021] Characterization and visualization of murine coagulation factor VIII-producing cells in vivo
DOI: https://doi.org/10.1038/s41598-021-94307-0
[2021] A sensitive and reproducible cell-based assay via secNanoLuc to detect neutralizing antibody against adeno-associated virus vector capsid
DOI: https://doi.org/10.1016/j.omtm.2021.06.004

科研費（0 件）

まだデータがありません（KAKEN 取り込み後に表示）。

所属学会・役職（0 件）

まだデータがありません（学会データ連携後に表示）。

AI 要約（直近 5 年の研究成果）

外部リンク

関連研究室(8 件)

研究成果（15 件）

科研費（0 件）

所属学会・役職（0 件）