Motoko Yamamoto 研究室

山本基子研究室は、ウイルスベクターを用いた遺伝子治療法の開発に取り組んでいます。研究の主な対象は、皮膚疾患や神経筋疾患、がん、神経変性疾患など、従来の治療法では対応が難しい疾患です。これらの疾患の根本的な治療を実現するために、単純ヘルペスウイルスやアデノ随伴ウイルスなどのウイルスベクターを遺伝子導入のツールとして活用する研究を進めています。 手法としては、ウイルスベクターの製造・精製・保存条件の最適化から、動物モデルを用いた体内での有効性・安全性評価まで、多角的なアプローチを取っています。特に、ウイルスの細胞傷害性を軽減した改良型ベクターの開発や、間葉系幹細胞をキャリア細胞として用いることで、血流を通じた全身投与の実現を目指しています。脊髄への直接投与や腹腔内投与など、異なる投与経路による治療効果の検証も行われています。 主な知見として、低毒性のウイルスベクターは組織特異的で持続的な遺伝子発現を実現できること、また間葉系幹細胞の由来組織がウイルスを搭載したときの機能や移動能力に影響を与えることが報告されています。これらの成果は、現在治療法が限定的である遺伝性疾患やがんに対する新しい治療戦略の開発につながる可能性があります。