Morio Ueyama 研究室

本研究室は、神経変性疾患の原因となる異常なRNA・タンパク質の生成や蓄積のメカニズム解明に取り組んでいます。特に、筋萎縮性側索硬化症（ALS）と前頭側頭型認知症（FTD）といった致命的な神経疾患に焦点を当てています。これらの疾患では、特定の遺伝子の配列異常により、正常でない蛋白質が脳や脊髄の神経細胞に蓄積し、神経細胞が機能を失うことが知られていますが、その詳細な仕組みはまだ完全には理解されていません。 研究の手法として、培養細胞系での実験と生きたショウジョウバエを用いた個体レベルの実験を組み合わせています。遺伝子改変や生化学的手法により、病気に関連するRNA結合タンパク質や翻訳制御因子の機能を詳しく調べています。また、核磁気共鳴分析などの構造解析により、異常なRNAの物理的な構造がどのように疾患につながるかを追跡しています。 主な発見として、異常なRNA配列から産生される有害なタンパク質の生成を促進・抑制する分子メカニズムを明らかにしてきました。さらに、小分子化合物によってこれらの異常なRNAを直接的に標的とすることで、実験動物モデルにおいて神経変性を抑制できる可能性を示しています。これらの知見は、将来的な治療法開発の基盤となることが期待されています。