Yoshitsugu Aoki 研究室
主宰者：Yoshitsugu Aoki
国立精神・神経医療研究センター
AI 要約（直近 5 年の研究成果）
青木 嘉継研究室は、デュシェンヌ型筋ジストロフィ（DMD）を主な研究対象としており、この遺伝性筋疾患の根本的な治療法開発を目指している。DMDは遺伝子変異により筋肉を構成するタンパク質が失われることで、進行性の筋力低下をもたらす難治疾患である。研究室では、この疾患の病態解明と治療開発に向け、分子・細胞レベルから個体レベルまで多層的なアプローチを展開している。
治療開発の中心は、アンチセンス核酸を用いた遺伝子スプライシング制御技術である。特定の遺伝子領域をタンゲットとして、失われたタンパク質の部分的な復元を目指す方法論を実験的に検証し、臨床試験段階にまで進めている。さらに、CRISPR遺伝子編集やmRNA送達技術、幹細胞を利用したアプローチなど、複数の治療戦略を並行して追究している。これらの治療法の効果を評価するため、患者由来細胞の培養系やマウスおよびブタなどの動物モデルを活用した検証も行っている。
また研究室は、筋肉の再生機構や代謝異常、脂質膜組成の変化といった、DMDにおける基礎的な病態メカニズムの解明にも注力している。機械学習を応用した治療効果予測法の開発など、基礎から臨床への橋渡し研究を通じて、DMDおよび関連する神経筋疾患に対する革新的な治療選択肢の確立に貢献している。
※ AI（Claude）が、公開されている論文要旨から研究の問い・手法・主要な発見を事実情報として抽出・再構成して自動生成しています。誤りを含む可能性があるため、正確性は研究室公式情報でご確認ください。
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- DOI: https://doi.org/10.1152/ajpcell.00163.2022
- DOI: https://doi.org/10.1016/j.pneurobio.2022.102288
- [2022] Lipidomic Analyses Reveal Specific Alterations of Phosphatidylcholine in Dystrophic Mdx MuscleDOI: https://doi.org/10.3389/fphys.2021.698166
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- DOI: https://doi.org/10.1538/expanim.21-0072
- DOI: https://doi.org/10.5692/clinicalneurol.cn-001639
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