Naoko Fujimoto 研究室

本研究室は、脂質ナノ粒子を用いたゲノム編集療法の開発と安全性評価に取り組んでいます。特に筋ジストロフィーなどの遺伝的筋疾患の治療を目指し、ゲノム編集システムを効率よく筋肉組織に届ける技術の改善を進めています。従来の遺伝子治療法と比較して、繰り返し投与が可能で、筋肉の再生に重要な幹細胞を効果的に編集できる特性を活かした研究を展開しています。 ゲノム編集による治療の実現に向けて、複数のアプローチで検証を行っています。マウスの筋疾患モデルを用いて、編集効率の向上や重複投与への耐性確認などの基礎的な効果測定を実施しています。同時に、編集時に意図しない遺伝子領域が変化するリスクを多層的な解析フレームワークで評価し、治療の安全性を厳密に検討しています。また、自閉症スペクトラム障害などの神経発達疾患を対象に、患者由来の幹細胞から作製した脳オルガノイドなどを用いた病態解析も進めており、ゲノム編集による疾患原因の除去と細胞レベルでの変化を調べています。