Fumika Sakaue 研究室

本研究室は、遺伝子疾患や神経変性疾患の治療を目指し、核酸医薬品の開発と改善に取り組んでいます。特に、DNAとRNAの二本鎖構造を持つオリゴ核酸化合物に脂質分子を結合させる技術を中心に研究を進めており、この修飾により薬物を目的の組織へ効率よく届けることができます。これまで肝臓や中枢神経系を標的とした医薬品の開発は進んでいますが、心臓や骨格筋など筋肉組織への送達は課題でした。本研究室では、改良された核酸化合物がこれらの組織により効果的に到達し、遺伝子の発現を低下させることを実験で示しています。 さらに、神経変性疾患として知られる筋萎縮性側索硬化症の原因となるタンパク質の凝集に着目した研究も行っています。これらのタンパク質は通常、RNA分子と相互作用することで、病理的な凝集を抑制される可能性があります。本研究室は、複数の結合領域を持つタンパク質に対して、異なる構造を組み合わせた設計型のRNA分子を開発し、その凝集抑制効果を検証しています。また、開発した核酸化合物がどのような細胞内タンパク質と結合し、治療効果を発揮するのかを明らかにする研究も進めており、核酸医薬品の作用メカニズムの解明にも貢献しています。