Yuji Kashiwakura 研究室
主宰者：Yuji Kashiwakura
自治医科大学
AI 要約（直近 5 年の研究成果）
本研究室は、遺伝子治療やゲノム編集を用いた血液凝固障害の治療法開発に取り組んでいます。特に血友病A・Bなどの遺伝性出血性疾患を対象として、患者の生涯にわたる薬剤投与の負担を軽減する根治的治療法の確立を目指しています。
技術的には、アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターを主要な遺伝子送達手段として活用し、その製造方法の改善、肝臓への特異的な導入効率の向上、複数回投与時の免疫回避などに関する研究を行っています。同時に、CRISPR/Cas9システムを用いたゲノム編集やベースエディティングによる患者由来細胞での疾患遺伝子の修復、造血幹細胞への遺伝子導入効率の向上にも取り組んでいます。
主要な発見として、凝固因子タンパク質の構造改変による機能向上、深いイントロン領域に存在する疾患関連変異の同定、異なるAAVセロタイプの再投与による免疫回避戦略、ならびにこれら治療法の動物モデルでの有効性実証が挙げられます。これらの研究を通じて、血友病患者の治療選択肢の拡大と臨床応用実現を目指しています。
※ AI（Claude）が、公開されている論文要旨から研究の問い・手法・主要な発見を事実情報として抽出・再構成して自動生成しています。誤りを含む可能性があるため、正確性は研究室公式情報でご確認ください。
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研究成果（27 件）
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- DOI: https://doi.org/10.1016/j.exphem.2025.105150
- DOI: https://doi.org/10.1039/d5pm00189g
- DOI: https://doi.org/10.1016/j.jtha.2025.05.002
- DOI: https://doi.org/10.1182/blood.2024027870
- DOI: https://doi.org/10.1182/blood.2025028481
- DOI: https://doi.org/10.1182/blood-2025-4320
- DOI: https://doi.org/10.2491/jjsth.35.60
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- DOI: https://doi.org/10.1182/bloodadvances.2023012391
- DOI: https://doi.org/10.1016/j.omtm.2024.101256
- DOI: https://doi.org/10.1161/atvbaha.123.319460
- DOI: https://doi.org/10.1182/bloodadvances.2023010838
- DOI: https://doi.org/10.1016/j.rpth.2023.101803
- DOI: https://doi.org/10.1016/j.rpth.2023.101073
- DOI: https://doi.org/10.1016/j.rpth.2023.101219
- DOI: https://doi.org/10.1016/j.omtm.2023.08.016
- [2023] PAM-flexible Cas9-mediated base editing of a hemophilia B mutation in induced pluripotent stem cellsDOI: https://doi.org/10.1038/s43856-023-00286-w
- DOI: https://doi.org/10.1002/jgm.3505
- DOI: https://doi.org/10.1007/978-1-0716-3016-7_15
- DOI: https://doi.org/10.11406/rinketsu.64.377
- DOI: https://doi.org/10.1016/j.omtm.2022.10.014
- DOI: https://doi.org/10.1038/s41598-021-94307-0
- DOI: https://doi.org/10.1016/j.omtm.2021.06.004
- DOI: https://doi.org/10.1111/sji.13020
- DOI: https://doi.org/10.2491/jjsth.32.17
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