Morisada Hayakawa 研究室（自治医科大学）

AI 要約（直近 5 年の研究成果）

本研究室は、遺伝子編集技術とウイルスベクターを用いた遺伝性疾患の治療法開発に取り組んでいます。特に血友病などの血液凝固因子欠損症を主な対象として、患者の遺伝子変異を直接修復する、あるいは正常な遺伝子を患者の肝臓に導入することで、欠けている血液凝固因子の機能を回復させる治療戦略を研究しています。CRISPR/Cas9システムや塩基編集などの最新の遺伝子編集技術と、アデノ随伴ウイルス(AAV)ベクターという効率的な遺伝子導入手段を組み合わせ、細胞レベルおよび動物モデルでの有効性を検証しています。遺伝子編集の実装化に向けて、複数の課題に対応する研究も並行して進めています。患者由来の人工多能性幹細胞(iPSC)を用いた遺伝子診断により、通常の検査では見落とされやすい深部イントロン領域の病的変異を同定する手法を開発しました。また、AAVベクター投与後の免疫応答として生じる中和抗体の測定技術を改善し、治療効果を予測する検査法の確立に取り組んでいます。さらに、工学的に改変した凝固因子タンパクの設計により、肝臓での発現効率や活性を高め、より低用量のウイルスベクター投与での治療を実現する基礎研究も進めています。

※ AI（Claude）が、公開されている論文要旨から研究の問い・手法・主要な発見を事実情報として抽出・再構成して自動生成しています。誤りを含む可能性があるため、正確性は研究室公式情報でご確認ください。

外部リンク

研究成果（16 件）

[2026] Non-viral delivery of a base editor enables personalized correction of hemophilia B nonsense variants in a mouse model
DOI: https://doi.org/10.1016/j.jtha.2026.06.003
[2025] Engineered coagulation factor VIII with enhanced secretion and coagulation potential for hemophilia A gene therapy
DOI: https://doi.org/10.1182/blood.2025028481
[2025] The effect of guide RNA thermal denaturation on the quality of Cas9 ribonucleoprotein-loaded lipid nanoparticle formulations
DOI: https://doi.org/10.1039/d5pm00189g
[2025] Therapeutic base editing to generate a gain-of-function <i>F9</i> variant for hemophilia B
DOI: https://doi.org/10.1182/blood.2024027870
[2024] Cure of Congenital Purpura Fulminans via Expression of Engineered Protein C Through Neonatal Genome Editing in Mice
DOI: https://doi.org/10.1161/atvbaha.123.319460
[2023] PB0985 Cure of Congenital Purpura Fulminant by Neonatal Genome Editing to Express an Engineered Protein C in Mice
DOI: https://doi.org/10.1016/j.rpth.2023.101803
[2023] PB0165 Gene Correction of Human Hemophilia B Mutation by PAM-Flexible Cas9-Mediated Base-Editing Approach
DOI: https://doi.org/10.1016/j.rpth.2023.101073
[2023] PB0183 Efficient Gene Transduction in Pigs and Macaques with the Engineered AAV Vector AAV.GT5 for Hemophilia B Gene Therapy
DOI: https://doi.org/10.1016/j.rpth.2023.101219
[2023] Genome editing of patient-derived iPSCs identifies a deep intronic variant causing aberrant splicing in hemophilia A
DOI: https://doi.org/10.1182/bloodadvances.2023010838
[2023] Efficient gene transduction in pigs and macaques with the engineered AAV vector AAV.GT5 for hemophilia B gene therapy
DOI: https://doi.org/10.1016/j.omtm.2023.08.016

続きを表示（残り 6 件）

[2023] PAM-flexible Cas9-mediated base editing of a hemophilia B mutation in induced pluripotent stem cells
DOI: https://doi.org/10.1038/s43856-023-00286-w
[2023] Successful liver transduction by re‐administration of different adeno‐associated virus vector serotypes in mice
DOI: https://doi.org/10.1002/jgm.3505
[2022] The seroprevalence of neutralizing antibodies against the adeno-associated virus capsids in Japanese hemophiliacs
DOI: https://doi.org/10.1016/j.omtm.2022.10.014
[2022] IκBζ regulates the development of nonalcoholic fatty liver disease through the attenuation of hepatic steatosis in mice
DOI: https://doi.org/10.1038/s41598-022-15840-0
[2021] Characterization and visualization of murine coagulation factor VIII-producing cells in vivo
DOI: https://doi.org/10.1038/s41598-021-94307-0
[2021] A sensitive and reproducible cell-based assay via secNanoLuc to detect neutralizing antibody against adeno-associated virus vector capsid
DOI: https://doi.org/10.1016/j.omtm.2021.06.004

科研費（0 件）

まだデータがありません（KAKEN 取り込み後に表示）。

所属学会・役職（0 件）

まだデータがありません（学会データ連携後に表示）。

AI 要約（直近 5 年の研究成果）

外部リンク

関連研究室(8 件)

研究成果（16 件）

科研費（0 件）

所属学会・役職（0 件）