Hidetoshi Sakurai 研究室
主宰者：Hidetoshi Sakurai
京都大学
AI 要約（直近 5 年の研究成果）
本研究室は、遺伝性筋疾患や筋障害の治療法開発を目指し、ヒト人工多能性幹細胞（iPS細胞）を活用した研究を展開しています。研究対象は、デュシェンヌ型筋ジストロフィーや顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー、ミトコンドリア病、先天性筋疾患など多岐にわたります。患者由来のiPS細胞から筋肉や心臓などの患部組織を分化誘導し、疾患の原因となるメカニズムを細胞レベルで解明することで、新しい治療戦略の開発につなげています。
研究手法としては、iPS細胞の効率的な分化誘導プロトコルの最適化、遺伝子編集技術（CRISPR-Cas3など）を用いた遺伝子異常の補正、患者細胞を用いた病態モデルの構築に注力しています。また、細胞治療や薬物スクリーニング、自動化された高度なアッセイシステムの開発も進めており、実験の再現性と効率性を高める工夫を重ねています。
複数の論文から共通して見出される知見は、疾患特異的な細胞モデルを確立することで、従来の動物モデルでは捉えきれなかった患者特異的な病態を把握でき、それが創薬や治療法開発の加速につながるということです。さらに、iPS細胞由来の間葉系幹細胞や筋前駆細胞などを用いた細胞治療についても、動物モデルでの有効性を実証しており、治療応用への道を着実に進めています。
※ AI（Claude）が、公開されている論文要旨から研究の問い・手法・主要な発見を事実情報として抽出・再構成して自動生成しています。誤りを含む可能性があるため、正確性は研究室公式情報でご確認ください。
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研究成果（61 件）
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- DOI: https://doi.org/10.1161/circ.152.suppl_3.4365607
- DOI: https://doi.org/10.1007/978-1-0716-4738-7_13
- DOI: https://doi.org/10.1016/j.nmd.2025.105918
- DOI: https://doi.org/10.1016/j.nmd.2025.105908
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- DOI: https://doi.org/10.1177/15473287251359330
- DOI: https://doi.org/10.1186/s13395-025-00391-5
- DOI: https://doi.org/10.1038/s41598-025-11108-5
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- [2025] Construction of contractile human iPSC-derived skeletal muscle tissues on 96-well scale microdevicesDOI: https://doi.org/10.1016/j.jbiosc.2025.05.003
- DOI: https://doi.org/10.1093/jbmrpl/ziaf068
- [2025] Factors Influencing Preoperative Drug Withdrawal Compliance and the Role of Outpatient PharmacistsDOI: https://doi.org/10.5649/jjphcs.51.233
- DOI: https://doi.org/10.1152/ajpcell.00714.2024
- [2025] Model animals and attempts to develop therapeutic drugs for facioscapulohumeral muscular dystrophyDOI: https://doi.org/10.33611/trs.2025-008
- DOI: https://doi.org/10.5692/clinicalneurol.cn-002114
- DOI: https://doi.org/10.1007/978-1-0716-4730-1_11
- DOI: https://doi.org/10.1093/eurheartj/ehae666.3779
- DOI: https://doi.org/10.1002/advs.202308306
- DOI: https://doi.org/10.1038/s41598-024-79745-w
- DOI: https://doi.org/10.1186/s13287-024-03951-6
- DOI: https://doi.org/10.1016/j.nmd.2024.07.214
- DOI: https://doi.org/10.1016/j.nmd.2024.07.384
- DOI: https://doi.org/10.1186/s13287-024-03922-x
- DOI: https://doi.org/10.1038/s41598-024-56912-7
- DOI: https://doi.org/10.1186/s13287-024-03691-7
- DOI: https://doi.org/10.1016/j.stemcr.2023.07.007
- DOI: https://doi.org/10.1016/j.isci.2023.107685
- DOI: https://doi.org/10.3390/biomedicines11030814
- DOI: https://doi.org/10.1038/s41598-023-34445-9
- DOI: https://doi.org/10.1016/j.slast.2023.04.002
- DOI: https://doi.org/10.1038/s41598-022-26614-z
- DOI: https://doi.org/10.1007/978-1-0716-3036-5_11
- DOI: https://doi.org/10.3389/fphys.2023.1094359
- DOI: https://doi.org/10.1016/j.nmd.2023.07.232
- DOI: https://doi.org/10.1007/978-1-0716-2772-3_28
- DOI: https://doi.org/10.2490/jjrmc.59.1020
- DOI: https://doi.org/10.1038/s41536-022-00241-8
- DOI: https://doi.org/10.1093/hmg/ddac306
- DOI: https://doi.org/10.1152/ajpcell.00341.2022
- DOI: https://doi.org/10.1093/pnasnexus/pgac173
- DOI: https://doi.org/10.1152/ajpcell.00163.2022
- [2022] Mature Myotubes Generated From Human-Induced Pluripotent Stem Cells Without Forced Gene ExpressionDOI: https://doi.org/10.3389/fcell.2022.886879
- DOI: https://doi.org/10.1093/braincomms/fcac154
- DOI: https://doi.org/10.1096/fasebj.2022.36.s1.r3309
- DOI: https://doi.org/10.26508/lsa.202101312
- DOI: https://doi.org/10.1371/journal.pone.0266391
- DOI: https://doi.org/10.3389/fcell.2021.790341
- DOI: https://doi.org/10.1254/jpssuppl.94.0_2-y-g2-3
- DOI: https://doi.org/10.1016/j.stemcr.2021.03.004
- DOI: https://doi.org/10.3390/biomedicines9111589
- DOI: https://doi.org/10.3390/cells10102556
- DOI: https://doi.org/10.1016/j.isci.2021.103140
- DOI: https://doi.org/10.1186/s13287-021-02514-3
- DOI: https://doi.org/10.1016/j.xcrm.2021.100298
- [2021] Establishment of a Robust Platform for Induced Pluripotent Stem Cell Research Using Maholo LabDroidDOI: https://doi.org/10.1177/24726303211000690
- DOI: https://doi.org/10.2139/ssrn.3790188
- [2021] Restoration of Alpha Dystroglycan Glycosylation in Disease Models of Fukuyama Muscular DystrophyDOI: https://doi.org/10.2139/ssrn.3839762
- [2021] Nanopore direct RNA sequencing detects DUX4-activated repeats and isoforms in human muscle cellsDOI: https://doi.org/10.1093/hmg/ddab063
- DOI: https://doi.org/10.1038/s41598-020-80742-y
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