Nemekhbayar Baatartsogt 研究室（自治医科大学）

AI 要約（直近 5 年の研究成果）

本研究室は、遺伝子治療の実現を目指し、特に出血性疾患の治療法開発に取り組んでいます。主に血友病などの血液凝固異常に関連する遺伝子治療として、遺伝子導入ベクターであるウイルスベクターの開発、および患者の遺伝子を直接修復する遺伝子編集技術の応用を進めています。これらのアプローチにより、欠損している凝固因子を患者の体内で産生させたり、疾患原因となる遺伝子変異を修正したりする治療戦略を検討しています。ウイルスベクターの研究では、ヒト細胞から得られた新規の細胞株を用いた効率的なベクター製造方法の確立や、肝臓への導入効率を高めた改良型ベクターの開発を行っています。一方、遺伝子編集では、CRISPR/Cas9技術を用いた塩基編集により、患者由来のiPS細胞で疾患原因の遺伝子変異を直接修復できるかを検証しています。また、治療開発に必要な基礎研究として、ウイルスベクターに対する免疫応答の特性解析や、凝固因子を産生する細胞の生物学的特性の解明も行っています。これらの多角的なアプローチを通じて、より安全で有効な遺伝子治療の実現に向けた知見を蓄積しています。

※ AI（Claude）が、公開されている論文要旨から研究の問い・手法・主要な発見を事実情報として抽出・再構成して自動生成しています。誤りを含む可能性があるため、正確性は研究室公式情報でご確認ください。

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研究成果（18 件）

[2026] Non-viral delivery of a base editor enables personalized correction of hemophilia B nonsense variants in a mouse model
DOI: https://doi.org/10.1016/j.jtha.2026.06.003
[2026] Manufacture of adeno-associated virus vectors by a novel human-derived cell line HAT and comprehensive evaluation of the vectors
DOI: https://doi.org/10.1016/j.omta.2026.201700
[2025] Engineered coagulation factor VIII with enhanced secretion and coagulation potential for hemophilia A gene therapy
DOI: https://doi.org/10.1182/blood.2025028481
[2025] Therapeutic base editing to generate a gain-of-function <i>F9</i> variant for hemophilia B
DOI: https://doi.org/10.1182/blood.2024027870
[2025] The factor (F)VIII K1693N mutation (FVIII-Nara) in a patient with moderate hemophilia A confers resistance to thrombin-catalyzed cleavage at Arg1689 involving P4ʹ position
DOI: https://doi.org/10.1016/j.jtha.2025.05.002
[2024] Cure of Congenital Purpura Fulminans via Expression of Engineered Protein C Through Neonatal Genome Editing in Mice
DOI: https://doi.org/10.1161/atvbaha.123.319460
[2024] The combination of Asp519Val/Glu665Val and Lys1813Ala mutations in FVIII markedly increases coagulation potential
DOI: https://doi.org/10.1182/bloodadvances.2023012391
[2023] Genome editing of patient-derived iPSCs identifies a deep intronic variant causing aberrant splicing in hemophilia A
DOI: https://doi.org/10.1182/bloodadvances.2023010838
[2023] PB0985 Cure of Congenital Purpura Fulminant by Neonatal Genome Editing to Express an Engineered Protein C in Mice
DOI: https://doi.org/10.1016/j.rpth.2023.101803
[2023] PB0165 Gene Correction of Human Hemophilia B Mutation by PAM-Flexible Cas9-Mediated Base-Editing Approach
DOI: https://doi.org/10.1016/j.rpth.2023.101073

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[2023] PB0183 Efficient Gene Transduction in Pigs and Macaques with the Engineered AAV Vector AAV.GT5 for Hemophilia B Gene Therapy
DOI: https://doi.org/10.1016/j.rpth.2023.101219
[2023] Efficient gene transduction in pigs and macaques with the engineered AAV vector AAV.GT5 for hemophilia B gene therapy
DOI: https://doi.org/10.1016/j.omtm.2023.08.016
[2023] PAM-flexible Cas9-mediated base editing of a hemophilia B mutation in induced pluripotent stem cells
DOI: https://doi.org/10.1038/s43856-023-00286-w
[2023] Successful liver transduction by re‐administration of different adeno‐associated virus vector serotypes in mice
DOI: https://doi.org/10.1002/jgm.3505
[2022] The seroprevalence of neutralizing antibodies against the adeno-associated virus capsids in Japanese hemophiliacs
DOI: https://doi.org/10.1016/j.omtm.2022.10.014
[2022] IκBζ regulates the development of nonalcoholic fatty liver disease through the attenuation of hepatic steatosis in mice
DOI: https://doi.org/10.1038/s41598-022-15840-0
[2021] Characterization and visualization of murine coagulation factor VIII-producing cells in vivo
DOI: https://doi.org/10.1038/s41598-021-94307-0
[2021] A sensitive and reproducible cell-based assay via secNanoLuc to detect neutralizing antibody against adeno-associated virus vector capsid
DOI: https://doi.org/10.1016/j.omtm.2021.06.004

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